La aprobación de Revumenib en Europa y más allá: ¿Cuándo llegará el tratamiento innovador contra la leucemia?

La reciente aprobación de Revumenib por la FDA supone un importante avance en el tratamiento de la leucemia aguda con reordenamiento KMT2A. Esta forma rara y agresiva de leucemia afecta a niños y adultos, incluidos aquellos cuya leucemia mieloide aguda (LMA) se desarrolla como efecto secundario de la quimioterapia contra otro cáncer.

Como primera terapia dirigida para este tipo de leucemia, revumenib ofrece nuevas esperanzas a los pacientes y sus familias. Sin embargo, actualmente sólo está disponible en EE.UU.. ¿Cuándo estará disponible este novedoso tratamiento para los pacientes de Europa, el Reino Unido y otras regiones del mundo?

¿Para qué se utiliza revumenib?

Revumenib está indicado en la leucemia aguda recidivante o resistente al tratamiento con una translocación KMT2A. Puede utilizarse tanto en adultos como en niños mayores de ¹¹ años.

Las anomalías de KMT2A están presentes en el 5-15% de los casos de leucemia linfoblástica aguda (LLA), y en el 3% de los casos de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) ². Como tal, revumenib no es aplicable a todos los casos de leucemia, pero sí aborda un subgrupo desafiante que suele ser resistente a las terapias estándar.

¿Cómo actúa revumenib en la leucemia aguda?

Revumenib es un inhibidor de la menina, el primer medicamento de esta clase indicado para el tratamiento de la leucemia. Actúa bloqueando la interacción menina-KMT2A, que es fundamental para impulsar la proliferación de las células leucémicas con esta anomalía genética. De este modo, el medicamento pretende ayudar a algunos pacientes a alcanzar la remisión y proceder a tratamientos potencialmente curativos como el trasplante de células madre ³.

¿Cuál es la tasa de éxito de revumenib en los ensayos clínicos?

Revuforj (revumenib) recibió la aprobación de la FDA sobre la base de los resultados del ensayo AUGMENT-101. Los principales resultados del ensayo fueron los siguientes:

• El 63% de los pacientes presentaron una respuesta parcial o completa al tratamiento;
• El 21,2% de los pacientes tratados con revumenib alcanzaron la remisión completa o la remisión completa con recuperación hematológica parcial;
• La mediana de tiempo hasta la remisión completa fue de 1,9 meses;
• La duración media de la respuesta fue de 6,4 meses ⁴.

Según el Dr. Ghayas C. Issa, del MD Anderson Cancer Center, el revumenib promete ser una terapia que cambie el paradigma debido a su capacidad para lograr respuestas profundas, mantener la remisión tras un trasplante de células madre y permitir un uso prolongado con un perfil de seguridad manejable ⁵.

¿Cuándo obtendrá revumenib la aprobación de la EMA?

Desde noviembre de 2024, no hay ninguna solicitud de autorización de comercialización activa para revumenib en la UE. Lamentablemente, esto significa que es poco probable que esté pronto a disposición de los pacientes en Europa.

Normalmente, una revisión de aprobación de la EMA tarda hasta 210 días. En teoría, si el fabricante de revumenib presenta una solicitud de aprobación a la EMA a principios de 2025, el medicamento podría aprobarse ese mismo año. Sin embargo, aún está por ver si eso ocurrirá.

¿Cuándo estará disponible revumenib en el Reino Unido?

Es difícil decirlo. Hasta noviembre de 2024, no se ha presentado ninguna solicitud para la aprobación de revumenib por parte de la MHRA. Sin embargo, esto no es necesariamente necesario. Según la normativa post-Brexit, la MHRA puede aprobar un medicamento basándose en la aprobación de otro organismo regulador (por ejemplo, la FDA). Al menos en teoría, si la MHRA decide seguir ese camino, revumenib podría estar disponible en el Reino Unido incluso antes que en Europa. Sin embargo, tendremos que esperar para ver si eso ocurre.

Cómo conseguir revumenib antes de que esté disponible en su país

Si usted o un ser querido padece leucemia aguda con translocación de KMT2A, puede sentirse desanimado ante la perspectiva de esperar a que revumenib esté disponible en su país. La buena noticia es que no tiene que esperar. Dispone de dos métodos seguros, legales y rápidos para acceder a Revuforj (revumenib) antes de su aprobación por la EMA, la MHRA o cualquier otra autorización local.

Una opción está relacionada con los Programas de Acceso Ampliado, y otra - con la compra e importación de revumenib como Paciente Nombrado. Esto es lo que significa cada opción.

Programa de acceso ampliado a Revumenib

El fabricante del medicamento, Syndax, tiene un Programa de Uso Compasivo (Acceso Ampliado) para pacientes que viven en un país donde el medicamento aún no está aprobado. Para que se le tenga en cuenta en este programa, su médico deberá ponerse en contacto con Syndax a través de [email protected].

Tenga en cuenta que el programa puede tener ciertas limitaciones y que no todos los pacientes o centros pueden optar a él. No obstante, siempre merece la pena comprobarlo y, según el sitio web de la empresa, obtendrás una decisión en un plazo de 5 días laborables.

Comprar revumenib como paciente identificado

Si el Programa de Acceso Ampliado para revumenib no es una opción para usted, también puede comprar e importar directamente el medicamento para su uso personal. Esto está permitido en virtud de la normativa sobre pacientes designados vigente en la mayoría de los países.

La normativa se aplica cuando un medicamento aún no está aprobado o disponible en el país del paciente, y:

• se aprueba en otro lugar;
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere una receta de su médico tratante. Es posible que se apliquen otros requisitos de documentación, dependiendo de su país.

¿Desea acogerse a la normativa de importación de pacientes designados para obtener revumenib antes de su aprobación en Europa, el Reino Unido u otro país fuera de EE.UU.? En primer lugar, deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene una receta? Compártala con nuestro equipo en Everyone.org, para que podamos ayudarle a comprar revumenib inmediatamente.

Referencias:

1. La FDA aprueba Revumenib para la leucemia aguda R/R con translocación KMT2A. OncLive, consultado el 28 de noviembre de 2024.
2. KMT2A-CBL rearrangements in acute leukemias: clinical characteristics and genetic breakpoints. Blood Advances, 28 de diciembre de 2021.
3. Syndax anuncia la aprobación por la FDA de Revuforj® (revumenib), el primer y único inhibidor de la menina para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con leucemia aguda recidivante o refractaria con una translocación KMT2A. Syndax, consultado el 28 de noviembre de 2024.
4. Syndax anuncia resultados preliminares pivotales positivos de la cohorte de LMA mNPM1 en recaída o refractaria en el ensayo AUGMENT-101 de Revumenib. Syndax, consultado el 28 de noviembre de 2024.
5. AUGMENT-101 Trial of Revumenib Meets Primary End Point in KMT2Ar Acute Leukemia. Targeted Oncology, 12 de agosto de 2024.