Aprobación de Miplyffa: ¿Cuánto falta para que el primer medicamento contra la Niemann-Pick esté disponible en su país?

La enfermedad de Niemann-Puck de tipo C (ENC) es una enfermedad genética rara que afecta aproximadamente a 1 de cada 45.000-286.000 nacidos vivos en todo el mundo ¹. Hasta este año, las opciones de tratamiento de esta enfermedad progresiva eran en gran medida sintomáticas ².

Con la reciente aprobación por la FDA de Miplyffa (arimoclomol) y Aqneursa (levacetilleucina), los pacientes de CNF de todo el mundo tienen ahora una nueva esperanza para ralentizar la progresión de la enfermedad ³.

Aunque se trata de una buena noticia, ¿qué significa para los pacientes de Niemann-Pick tipo C fuera de EE.UU.? ¿Para cuándo la aprobación de Miplyffa por la EMA, la aprobación por la MHRA, etc.? ¿Y cuáles son sus opciones mientras tanto?

¿Para qué sirve Miplyffa?

En el momento de recibir la aprobación de la FDA, Miplyffa (arimoclomol) era el primer y único tratamiento para abordar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C ⁴. El medicamento está destinado a utilizarse junto con miglustat, y es aplicable tanto a adultos como a niños mayores de 2 años.

Pocos días después de que el arimoclomol obtuviera la aprobación de la FDA, también se aprobó un segundo tratamiento para el CNF: Aqneursa (levacetilleucina) ⁵.

A diferencia de los tratamientos sintomáticos anteriores, Miplyffa (arimoclomol) pretende detener la progresión de la enfermedad ⁶.

¿Cuál es el mecanismo de acción del arimoclomol?

Aunque no se sabe a ciencia cierta cómo actúa el Miplyffa (arimoclomol), se cree que mejora la función lisosomal. Esto reduce potencialmente la acumulación de colesterol y activa los genes que regulan la actividad lisosomal ⁷. 

La CNF está causada por mutaciones en los genes NPC1 o NPC2, que provocan la acumulación de colesterol y lípidos en las células, sobre todo en el cerebro. El resultado son trastornos del habla, el movimiento, la cognición, la deglución y la motricidad fina. Al reducir la acumulación de colesterol, el arimoclomol puede aliviar los síntomas neurológicos de la CNF.

¿Cuál es la tasa de éxito de Miplyffa en los ensayos clínicos?

La aprobación de Arimoclomol por la FDA se basó, entre otros, en los resultados de un ensayo clínico de 12 meses de duración. En este ensayo, la eficacia de Miplyffa se evaluó mediante la escala de gravedad clínica del CNF (R4DNPCCSS).

El principal resultado notificado de este ensayo fue:

• Miplyffa, tomado en combinación con miglustat, detuvo la progresión de la enfermedad durante 12 meses de tratamiento. Esto se observó en la disminución de 0,2 puntos en la escala R4DNPCCSS. Los pacientes tratados únicamente con miglustat mostraron una progresión de 1,9 puntos en la misma escala ⁶.

¿Para cuándo está prevista la aprobación de Miplyffa por la EMA?

Aunque el fabricante de Miplyffa ya había presentado una solicitud de autorización de comercialización a la EMA en 2022, posteriormente fue retirada ⁸. A partir de noviembre de 2024, no hay ninguna nueva solicitud de autorización de Miplyffa a la EMA. Lamentablemente, esto significa que es poco probable que el arimoclomol esté disponible para los pacientes en Europa en un futuro próximo.

Una revisión típica de la EMA dura unos 210 días. Si teóricamente se presenta una nueva solicitud de autorización de comercialización de arimoclomol a principios de 2025, el medicamento podría estar aprobado en la UE a finales de 2025. Sin embargo, aún está por ver si Zevra presentará una nueva solicitud de autorización a la EMA y cuándo lo hará.

¿Recibirá Miplyffa la aprobación del MHRA?

A fecha de noviembre de 2024, no se ha presentado ninguna solicitud de autorización de comercialización de Miplyffa a la MHRA en el Reino Unido. Sin embargo, tampoco es necesaria una para que el medicamento obtenga la aprobación en el Reino Unido. Según la normativa posterior al Brexit, la MHRA puede conceder la aprobación a un medicamento basándose en su aprobación por parte de un organismo regulador de confianza (lo que se considera la FDA).

Por lo tanto, si la MHRA así lo decide, podría poner el arimoclomol a disposición de los pacientes con CNF en el Reino Unido de forma casi inmediata. Esto no supondría automáticamente su disponibilidad en el NHS, ya que para ello se requiere una evaluación del NICE. Sin embargo, al menos los pacientes podrían acceder al tratamiento a nivel local. Sólo el tiempo dirá si la MHRA sigue esta vía de aprobación del arimoclomol.

Cómo conseguir Miplyffa antes de que esté disponible en tu país

Si usted o un ser querido están afectados por la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, puede resultar desalentador oír que hay que esperar para obtener el tratamiento, mientras que éste ya está disponible para los pacientes en EE.UU.. La buena noticia es que no tiene por qué esperar. Puede explorar varios métodos seguros, legales y eficaces para acceder a Miplyffa (arimoclomol) antes de su aprobación por la EMA, la MHRA o cualquier otra autorización local.

Una opción está relacionada con los Programas de Acceso Ampliado, y otra - con la compra e importación de Miplyffa como Paciente Nombrado. Esto es lo que significa cada opción.

Programa de acceso ampliado Miplyffa

El fabricante del medicamento, Zevra, cuenta actualmente con un Programa de Acceso Ampliado limitado en el que están inscritos más de 150 pacientes, en múltiples lugares. Si vive en un país en el que Miplyffa aún no está aprobado, puede intentar unirse a este Programa de Acceso Ampliado.

Tenga en cuenta que el programa puede tener ciertas limitaciones y que no todos los pacientes o centros pueden acogerse a él. No obstante, siempre merece la pena comprobarlo. Si está interesado en el Programa de Acceso Ampliado de Miplyffa, su médico tratante tendrá que ponerse en contacto con [email protected] en su nombre.

Comprar Miplyffa para uso personal

Si el Programa de Acceso Ampliado para Miplyffa no es una opción para usted, también puede comprar e importar directamente el medicamento para su uso personal. Esto está permitido en virtud de la normativa sobre pacientes designados vigente en la mayoría de los países.

La normativa se aplica cuando un medicamento aún no está aprobado o disponible en el país del paciente, y:

• se aprueba en otro lugar;
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere una receta de su médico tratante. Es posible que se apliquen otros requisitos de documentación, dependiendo de su país.

¿Desea acogerse a la normativa sobre importación de pacientes designados para obtener Miplyffa antes de su aprobación en Europa, el Reino Unido u otro país no estadounidense? Primero deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene una receta? Compártala con nuestro equipo en Everyone.org para que podamos ayudarle a comprar arimoclomol inmediatamente.

Referencias:

1. Enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Orphanet, Consultado el 28 de noviembre de 2024.
2. Soliman, Megan, y Rachael Ajmera. Enfermedad de Niemann-Pick tipo C: Síntomas, causas, tratamiento. Healthline, 11 de junio de 2024.
3. Tras un desaire previo, Zevra obtiene la aprobación de la FDA para el medicamento Miplyffa, un raro trastorno por almacenamiento lisosómico. Fierce Pharma, consultado el 28 de noviembre de 2024.
4. Zevra Therapeutics: La FDA aprueba el primer tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, MIPLYFFA™ (Arimoclomol); en investigación en la UE. NPUK, consultado el 28 de noviembre de 2024.
5. La FDA aprueba los dos primeros fármacos para la enfermedad rara de Niemann-Pick. Nature, 27 de septiembre de 2024.
6. MIPLYFFA™ (arimoclomol) de Zevra Therapeutics recibe la aprobación de la FDA estadounidense como tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Zevra Therapeurics, consultado el 28 de noviembre de 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, consultado el 28 de noviembre de 2024.
8. Orphazyme anuncia la retirada de la solicitud de autorización de comercialización europea de arimoclomol para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. NPUK, 22 de marzo de 2022.