Mes de sensibilización sobre la ELA

¿Qué hemos hecho y qué sigue?

El mes de concienciación sobre la ELA por fin ha llegado a su fin, y vaya si lo ha hecho. El objetivo era concienciar y recaudar fondos para la investigación de una cura para la ELA (esclerosis lateral amiotrófica), un trastorno neurodegenerativo complejo y progresivo que ataca ciertas células del cerebro y la médula espinal necesarias para el movimiento muscular.

El ALS Therapy Development Institute(ALS TDI) eligió el tema "En tres palabras" para animar a la gente a compartir sus pensamientos, esperanzas y sentimientos sobre la ELA con la comunidad en línea. Nuestro equipo también participó (véase más abajo).

Abejas ocupadas

Las cosas despegaron de verdad cuando, por primera vez en 22 años, la FDA (Agencia Federal de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) aprobó un medicamento llamado Radicava (edaravone) para el tratamiento de la ELA (también conocida como enfermedad de Lou Gehrig). Entramos en nuestra oficina un lunes por la mañana y nos encontramos con un ajetreo (muy positivo); los correos electrónicos y los teléfonos estaban inundados de mensajes de pacientes de todo el mundo que nos preguntaban si podíamos ayudarles a importar edaravone (que se vende con el nombre de Radicu en Japón). La noticia había saltado a los titulares; ahora todo el mundo conocía este tratamiento contra la ELA, que ya había sido aprobado por la agencia reguladora de Japón en 2015, y al que ya llevábamos meses ayudando a los pacientes y a sus especialistas a acceder.

Según las solicitudes que hemos recibido últimamente, el sello de aprobación de la FDA parece haber aumentado la confianza de médicos de cabecera y neurólogos de todo el mundo para recetar edaravone a sus pacientes, algunos de los cuales llevan tiempo intentando acceder a ella. (Todos los pacientes necesitan una receta médica para pedir unmedicamento a través de nosotros).

Zumbando por todas partes

Hemos estado encantados de poder entregar Radicuta un número récord de pacientes en estos últimos días. La emoción de los pacientes con los que hemos estado en contacto cuando se dieron cuenta de que podían acceder a este medicamento de inmediato (y a un coste mucho menor que el precio actual previsto en EE.UU.) era palpable:

"Parece demasiado bueno para creer que podríamos tener este fármaco en dos semanas... Espero que sepan lo necesarios que son... [ayudándonos a] obtener los fármacos necesarios a tiempo. Navegar por las traicioneras aguas de la burocracia y los ensayos parece tan increíblemente cruel cuando la posibilidad de ralentizar la progresión de esta horrible enfermedad pende de un hilo."

Fue una alegría absoluta ver cómo los pacientes accedían por fin a este medicamento después de tanto tiempo:

"Mi padre tomó ayer la primera dosis y todos estamos muy satisfechos... Estoy dispuesta a correr la voz [a todos] los pacientes que necesiten [este] medicamento y a los que no sea fácil llegar".

Son mensajes como estos los que nos hacen seguir adelante, porque por eso creamos everyone.org - para ayudar a los pacientes a navegar por el a menudo complejo y confuso mar de papeleo de las licencias, haciéndoles llegar los últimos medicamentos aprobados a la comodidad de su país de origen tan pronto como hayan sido aprobados por un organismo regulador de renombre en algún lugar del mundo, ¡rápido, pronto, rápidamente! Se trata de los pacientes y de darles acceso directo a las mejores opciones terapéuticas.

Esto no acaba aquí

El mes de concienciación sobre la ELA ha terminado un año más, pero nuestro trabajo no ha hecho más que empezar. Se calcula que edaravone estará disponible directamente en las farmacias estadounidenses en agosto de 2017; pero incluso después de esa fecha, seguirá habiendo miles de pacientes de ELA en Europa, Asia, Australia y otros lugares sin acceso directo a este tratamiento.

Además, como comunidad mundial, la concienciación sobre la ELA y la investigación nunca se detienen. Hay avances apasionantes en la investigación de la ELA, desde tratamientos basados en células madre hasta exploraciones de los fundamentos genéticos de algunas formas de ELA; cada vez más empresas están pasando fármacos de los estudios en fase inicial a los ensayos de fase 2 y 3.

¿Cuánto tardaremos en encontrar una cura para la ELA? Ojalá lo supiéramos. Pero una cosa es segura: en cuanto se descubra una cura y se apruebe en algún lugar del mundo, trabajaremos duro para garantizar que todos los pacientes tengan acceso a ella lo antes posible.

"Elegí estas tres palabras porque creo en el poder de la unión, el conocimiento compartido y la inteligencia colectiva. Eso es lo que necesitamos si queremos luchar contra la ELA en todo el mundo. Una mente abierta y una innovación abierta". - Sjaak, Cofundador.

"La ELA es una enfermedad terrible e impredecible que afecta a las personas física y psicológicamente. Necesitamos más fondos para la investigación... ¡encontremos una cura para la ELA!". - Katrin, Directora de Operaciones

"El mes de sensibilización sobre la ELA fue todo un éxito, pero no se queda ahí. Tenemos que asegurarnos de seguir corriendo la voz y concienciando sobre la ELA". - Deirdre, Directora de Comunicación

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