Aprobación de Olezarsen por la EMA: ¿Cuándo llegará el nuevo medicamento para reducir los triglicéridos?

Tryngolza (olezarsen) es el primer tratamiento aprobado para el síndrome de quilomicronemia familiar. Y el medicamento más nuevo para reducir los triglicéridos ¹. Según el Dr. Brian Bergmark, el olezarsen reduce los triglicéridos en mayor medida que cualquier otro medicamento aprobado actualmente, y además es seguro ².

Esto habla de la importancia de este nuevo medicamento para prevenir las enfermedades cardiovasculares. Sin embargo, actualmente sólo está disponible en EE.UU.

¿Cuándo podrán acceder a olezarsen los pacientes de fuera de EE.UU.? Aquí tiene todo lo que necesita saber sobre la aprobación de olezarsen por la EMA, su disponibilidad en el Reino Unido y sus opciones para obtener el medicamento antes de que esté disponible en su país.

¿Para qué se utiliza el olezarsen?

Tryngolza (olezarsen) se utiliza para reducir los triglicéridos en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SFC) ³. El medicamento se utiliza en combinación con una dieta adecuada que contenga menos de 20 g de grasa al día ¹.

¿Cómo actúa el olezarsen en la hipertrigliceridimia?

Olezarsen actúa sobre una proteína denominada ApoC-III, que normalmente ralentiza la descomposición de los triglicéridos en la sangre.

Se trata de un tratamiento antisentido, lo que significa que se une a las instrucciones genéticas (ARNm) que indican a las células que deben fabricar ApoC-III. De este modo, el organismo destruye esas instrucciones y reduce la cantidad de ApoC-III fabricada. Esto hace que el organismo destruya esas instrucciones, reduciendo la cantidad de ApoC-III producida.

Con menos ApoC-III, una enzima llamada lipoproteína lipasa (LPL) puede trabajar mejor para descomponer los triglicéridos, lo que conduce a niveles más bajos de grasa en la sangre. Este método preciso se centra específicamente en la ApoC-III, reduciendo las posibilidades de efectos secundarios ⁴.

¿Puede el olezarsen reducir los triglicéridos en pacientes sin SFC?

Sí. Aunque el olezarsén es el primer tratamiento aprobado para su uso en el síndrome de quilomicronemia familiar, también puede reducir los triglicéridos en pacientes sin esta afección. En un estudio de fase 2 centrado en pacientes sin síndrome de quilomicronemia familiar, olezarsen demostró una reducción del 60% en los niveles de triglicéridos en comparación con placebo ⁵.

¿Reduce el olezarsen el riesgo de pancreatitis aguda?

Sí. En el estudio Balance de fase 3, olezarsen demostró una reducción del 100% de los episodios de pancreatitis aguda en comparación con placebo ⁶. Se trata de un resultado importante, ya que los pacientes con SCA presentan un alto riesgo de pancreatitis aguda potencialmente mortal.

¿Cuáles son los resultados de los ensayos clínicos con olezarsen?

La aprobación de Tryngolza por la FDA se basó en gran medida en los resultados del estudio de fase 3 Balance. El estudio comparó olezarsen frente a placebo en pacientes con SFC. Los principales resultados comunicados fueron:

• Los niveles de triglicéridos se redujeron en un 44% (en pacientes que tomaban la dosis de 80 mg) y en un 22% (en pacientes que tomaban la dosis de 50 mg) frente a placebo;
• Las reducciones de los niveles de triglicéridos se mantuvieron a los 6 y 12 meses de iniciar el tratamiento;
• Los pacientes tratados con olezarsen notificaron una reducción significativa de los episodios de pancreatitis aguda (1 en el grupo de 80 mg y 1 en el grupo de 50 mg, frente a 11 episodios en el grupo placebo);
• Hubo un tiempo sustancialmente mayor hasta el primer episodio de pancreatitis aguda con olezarsen (1 año en el grupo de 80 mg; 102 días en el grupo de 50 mg), en comparación con placebo (9 días);
• El perfil de seguridad de olezarsen fue favorable, sin que se notificaran acontecimientos adversos graves ⁷.

¿Cuándo obtendrá el olezarsen la aprobación de la EMA?

Olezarsen está siendo revisado por la EMA desde el 15 de agosto de 2024. Normalmente, las decisiones de aprobación de la EMA tardan hasta 210 días. Esto significa que el olezarsen podría obtener su aprobación en Europa en el primer semestre de 2025.

¿Cuándo estará disponible el olezarsen para los pacientes en Europa?

Aprobación no es lo mismo que disponibilidad. Aunque el olezarsen obtenga la aprobación de la EMA a principios de 2025, eso no significa que vaya a estar disponible de inmediato para los pacientes de toda la UE.

Cada Estado miembro tiene que pasar primero por su propio proceso de negociación de precios, decisiones locales de reembolso y lanzamiento. Dependiendo del lugar de Europa en el que se encuentre, esto puede llevar una media de entre 133 días (en Alemania) y 899 días (en Rumanía) ⁸.

En otras palabras, algunos pacientes europeos podrán iniciar el tratamiento con olezarsen en el segundo semestre de 2025. Otros tendrán que esperar un par de años más.

¿Cuándo se aprobará el olezarsen en el Reino Unido?

Es difícil decirlo. Actualmente no hay ninguna solicitud activa para la aprobación del olezarsen en el Reino Unido. Dicho esto, no se requiere necesariamente una. De acuerdo con la normativa post-Brexit, la MHRA puede conceder la aprobación a medicamentos tan pronto como hayan recibido luz verde de otro organismo regulador de confianza (como la FDA o la EMA). Si este es el enfoque elegido por la MHRA, entonces teóricamente ya podría aprobar el olezarsen, o aprobarlo tan pronto como lo haga la EMA (previsto para principios de 2025).

Disponibilidad de Olezarsen en el SNS

Aunque es posible que Tryngolza se apruebe en el Reino Unido en unos meses, no estará disponible en el NHS hasta que el NICE haya tomado una decisión sobre el tema. A fecha de enero de 2025, no se ha iniciado ninguna evaluación del medicamento por parte del NICE, por lo que es difícil ofrecer un posible calendario de decisión.

Normalmente, un medicamento está disponible en el SNS en un plazo de 3 meses a partir de una evaluación positiva del NICE.

Cómo conseguir olezarsen antes de que esté disponible en su país

Si usted es un paciente con SFC o hipertrigliceridimia en Europa, el Reino Unido o cualquier otro lugar fuera de los EE.UU., esperar a que el olezarsen esté disponible localmente no es su única opción.

Si el médico que le trata considera que usted podría beneficiarse del tratamiento con Tryngolza (olezarsen), puede obtenerlo de inmediato con receta médica.

Comprar olezarsen para uso personal

Gracias a una normativa conocida como "importación de pacientes designados", los pacientes de todo el mundo pueden importar un medicamento antes de que esté aprobado o disponible en su país. Para poder acogerse a esta normativa, el medicamento en cuestión debe:

• estar indicado para una enfermedad potencialmente mortal o debilitante;
• ser prescrito por el médico tratante del paciente;
• tienen aprobación en algún lugar del mundo;
• no tienen alternativas en el país del paciente.

¿Desea acogerse a la normativa sobre importación de pacientes designados para iniciar de inmediato su tratamiento con olezarsen? Hable primero con su médico y obtenga una receta adecuada.

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Referencias:

1. TRYNGOLZA (olezarsen) aprobado en EE.UU. como primer tratamiento para adultos con síndrome de quilomicronemia familiar como complemento de la dieta. Ionis Pharmaceuticals, 19 de diciembre de 2024.
2. Bergmark, Brian. Study: Olezarsen Tratamiento Eficaz para Triglicéridos Altos. Mass General Brigham, 9 de septiembre de 2024.
3. PUNTOS DESTACADOS DE LA INFORMACIÓN DE PRESCRIPCIÓN. Accessdata.fda.gov, consultado el 09 de enero de 2025.
4. ¿Para qué se utiliza el Olezarsen?. Sinapsis, 28 de junio de 2024.
5. Justificación y diseño del estudio Balance: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Olezarsen in Patients with Familial Chylomicronemia Syndrome. Journal of Clinical Lipidology, consultado el 09 de enero de 2025.
6. Ionis anuncia resultados positivos de olezarsen en un estudio de fase 3 en personas con síndrome de quilomicronemia familiar. Ionis Pharmaceuticals, 26 de septiembre de 2023.
7. Ionis presenta resultados positivos del estudio de Fase 3 Balance de olezarsen para el síndrome de quilomicronemia familiar. Ionis Pharmaceuticals, 7 de abril de 2024.
8. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 09 de enero de 2025.