Acceso a medicamentos hecho simple.

Lo guiamos en el proceso de acceder de forma segura y legal a los nuevos medicamentos para la ELA que no están disponibles en España.

¿Cómo puedo acceder de forma legal a medicamentos que no han sido aprobados por la AEMPS?

Hemos enviado cientos de medicamentos a pacientes en España y estamos aquí para apoyarte para acceder de forma segura y legal a tu medicina. Puedes acceder de forma legal a medicamentos para el uso personal bajo el Reglamento de Importación Personal de la AEMPS.

Vea los nuevos medicamentos para la ELA a continuación

¿Cuáles son los últimos tratamientos relacionados con la esclerosis lateral amiotrófica a los que puedo acceder en los Estados Unidos?

Algunos medicamentos que los pacientes con ELA compran con nosotros podrían no estar actualmente aprobados para ELA sino para otras indicaciones. El médico tratante del paciente está autorizado a prescribir medicamentos no indicados en la etiqueta para su paciente.

Ketas (Ibudilast)

El Ketas (Ibudilast) es un medicamento que se usa para tratar el asma bronquial y para los trastornos cerebrovasculares (vasos cerebrales y sanguíneos).

Lea sobre las aprobaciones y pruebas clínicas.

¿Dónde se ha aprobado Ketas (ibudilast)?

Ketas (ibudilast) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con asma bronquial y trastornos cerebrovasculares por: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japón, mayo de 1989.

La Agencia Médica Europea (EMA), de la Unión Europea, concedió aIbudilast la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) el 12 de diciembre de 2016 y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), de Estados Unidos, el 10 de junio de 2016. Nota: Esto significa que el medicamento no ha sido aprobado por la EMA o la FDA, pero debido a la gravedad de la enfermedad, la falta de alternativas para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento o la rareza de la enfermedad, el medicamento es tratado con especial cuidado por las agencias reguladoras.

Ensayos clínicos

Trastornos cerebrales

La aprobación por parte de la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) de Japón de Ketas (ibudilast) para los trastornos cerebrovasculares, en particular la mejora de los mareos en pacientes con secuelas de infarto cerebral, se basó en un estudio clínico doble ciego

En este estudio, este producto o un placebo fue dado a los pacientes durante 8 semanas después de un período inicial de observación de 4 semanas. Durante el período de observación, se dio el placebo y los pacientes que no cumplían con los requisitos o que no tenían ningún síntoma fueron retirados del estudio.

Resultados

El resultado principal medido fue la mejora de los mareos. Ketas (ibudilast) obtuvo mejores resultados que el placebo dentro del resultado medido. La tasa de mejora de los mareos fue:

- 50,0% (47/94) para Ibudilast

- 18,7% (20/107) para el placebo

Asma bronquial

La aprobación por parte de la Agencia de Productos Farmacéuticos y Médicos (PMDA) de Japón de Ketas (ibudilast) para el asma bronquial se basó en estudios clínicos que incluían un estudio doble ciego.

Resultados

El resultado de eficacia medido fue la tasa de mejora: de moderada a marcada, y de leve a marcada. El estudio clínico doble ciego demostró que Ketas (ibudilast) es eficaz para tratar el asma bronquial. La tasa de mejora (%) fue:

Total

- 41,4% moderado a marcado

- 73,4% ligero a marcado

ALS

Los efectos de ibudilast en pacientes con ELA se han evaluado en modelos experimentales. Los ensayos clínicos estaban en curso en el momento en que se concedió la designación de huérfano.

Referencias:

Resumen de las características del producto [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mayo de 2013.

Designación huérfana de la EMA: ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Designación de huérfano: ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Designación de huérfanos, www.ema.europa.eu, citado el 15/06/2018.

Designating an Orphan Drug, www.fda.gov, citado el 15/06/2018.

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

El Tudcabil (ácido tauroursodeoxicólico) es un medicamento que ha recibido la designación de medicamento huérfano por la EMA para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Lea sobre las indicaciones y aprobaciones

¿Qué es Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) es un compuesto originalmente aprobado para tratar enfermedades hepáticas, aunque las investigaciones sugieren que puede tener una aplicación más amplia que incluye el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Tauroursodeoxycholic acid es un conjugado de taurina de ácido biliar derivado del ácido ursodesoxicólico. El ácido biliar es producido por el hígado y almacenado en la vesícula biliar y ayuda a la digestión. Tiene un papel como metabolito humano, agente antiinflamatorio, agente neuroprotector, inhibidor de la apoptosis, agente cardioprotector y agente conservador de la densidad ósea.

¿Dónde se ha aprobado Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) está aprobado en Italia para el tratamiento de enfermedades hepáticas. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) no está aprobado para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), pero la Agencia Europea del Medicamento (EMA) le concedió la designación de huérfano para la ELA (UE, febrero de 2017).

Referencias:

Resumen público del dictamen sobre la designación huérfana [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., citado en marzo de 2017.

Atto Completo [Ministerio de Sanidad de Italia]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), citado en noviembre de 2003.

Tonil (Clembuterol)

El Tonil (Clembuterol) es un medicamento que se usa para el tratamiento de las personas con asma bronquial, bronquitis crónica, enfisema, bronquitis aguda o incontinencia urinaria por estrés. Los neurólogos algunas veces recetan el Tonil (Clembuterol) para el tratamiento sin marca para las personas que padecen de la ELA.

Lea sobre las aprobaciones y pruebas clínicas.

¿Dónde se ha aprobado Tonil (clenbuterol)?

Tonil (clenbuterol) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con asma bronquial, bronquitis crónica, enfisema, bronquitis aguda o incontinencia urinaria de esfuerzo por: La Agencia de Dispositivos Farmacéuticos y Médicos (PMDA), Japón

Tenga en cuenta que este medicamento puede haber sido aprobado en otras regiones además de las que hemos enumerado. Si tiene alguna pregunta sobre su aprobación en un país concreto, no dude en ponerse en contacto con nuestro equipo de asistencia.

Ensayos clínicos

Trastornos respiratorios

La eficacia de Tonil (clenbuterol) se ha estudiado en un ensayo clínico en el que participaron 19 pacientes con asma bronquial con obstrucción reversible de las vías respiratorias. Los pacientes fueron tratados con 40 mcg clenbuterol o con placebo.

Resultados

El principal resultado de eficacia fue la función pulmonar. Los pulmones de los pacientes tratados con clenbuterol mostraron una mayor broncodilatación. Los efectos secundarios del medicamento fueron mínimos.

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Los efectos de clenbuterol sobre la función muscular se han estudiado en varios ensayos clínicos.

Nota: Tonil (clenbuterol) aún no ha sido aprobado para el tratamiento de la ELA. Los neurólogos prescriben a veces Tonil (clenbuterol) para el tratamiento fuera de etiqueta de las personas que padecen ELA.

Un ensayo (estudio A) en el que participaron 20 personas sanas estudió los efectos de clenbuterol en la fuerza muscular antes y después de una operación de rodilla. Los participantes recibieron clenbuterol o un placebo durante 4 semanas.

Otro ensayo (estudio B) en el que participaron 14 pacientes con ELA que ya estaban siendo tratados con riluzole, estudió la seguridad y eficacia de clenbuterol. Los pacientes recibieron 20 mcg de clenbuterol tres veces al día durante seis meses.

Resultados

Los principales resultados de eficacia del estudio A fueron la tasa de recuperación de la pierna operada (la rapidez con la que se recuperó) y la fuerza muscular de la pierna no operada. Los investigadores sugirieron que clenbuterol tiene potencial terapéutico en el tratamiento de las enfermedades de desgaste muscular.

La pierna operada de los participantes que recibieron el tratamiento clenbuterol se recuperó más rápidamente. El músculo de la rodilla de la pierna no operada de estos pacientes mostró una mayor fuerza después de 6 semanas. Sin embargo, en términos de fuerza absoluta las diferencias no fueron significativas entre los dos grupos.

Para el estudio B, los principales resultados de eficacia fueron el Myometer y las puntuaciones del Centro de Investigación Médica (MRC) para las extremidades superiores e inferiores, que son escalas utilizadas para medir la fuerza muscular de las partes del cuerpo. Otro resultado fue la capacidad vital media forzada (FVC), una medida de la función pulmonar.

Clenbuterol mejoró significativamente la puntuación del Miómetro, tanto en las extremidades superiores (20% a los 3 meses y 23% a los 6 meses) como en las inferiores (22% a los 3 meses y 27% a los 6 meses). La puntuación MRC mostró una tendencia a la mejora, pero no fue estadísticamente significativa. La puntuación de la CVF mostró una tendencia a la mejora a los 3 meses (5%) y fue significativa a los 6 meses (10%).

A pesar de estas mejoras, la puntuación de la Escala de Calificación Funcional de ELA no mostró ningún cambio después de 3 o 6 meses.

Un ensayo clínico actualmente en curso estudia la seguridad y tolerabilidad de clenbuterol (por vía oral) en pacientes con ELA. El ensayo también evalúa los efectos del tratamiento con clenbuterol en la función motora.

Referencias:

Un ensayo de Clenbuterol en el asma bronquial, Anderson G, Thorax, 1977

Clenbuterol, un agonista de los adrenoceptores β, aumenta la fuerza muscular relativa en pacientes ortopédicos, Maltin CA, Clin Sci (Lond), 1993

Un ensayo piloto con clenbuterol en la esclerosis lateral amiotrófica, Sorarù G, Journal of Amyotrophic Lateral Sclerosis, Jul 2009

Revisión: β2-Adrenoceptores agonistas como terapias novedosas, seguras y potencialmente efectivas para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), Bartus RT, Neurobiología de la Enfermedad, Enero 2016

Clenbuterol sobre la función motora en individuos con esclerosis lateral amiotrófica, ensayo clínico NCT04245709, citado el 21 de octubre de 2020

Ammonaps (fenilbutirato de sodio)

Ammonaps (fenilbutirato de sodio) es un medicamento que se utiliza para el tratamiento de pacientes que tienen trastornos del ciclo de la urea. Los neurólogos a veces prescriben Ammonaps para el tratamiento de personas que sufren de ELA.

Lea sobre las aprobaciones y pruebas clínicas.

¿Dónde se ha aprobado el Ammonaps (fenilbutirato de sodio)?

Ammonaps (fenilbutirato de sodio) fue aprobado para tratar los trastornos del ciclo de la urea que implican deficiencias por: La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), EE.UU., el 13 de mayo de 1995, bajo la marca Buphenyl; la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Europa, el 8 de diciembre de 1999; la Administración de Productos Terapéuticos (TGA), Australia, el 19 de mayo de 2017, bajo la marca Pheburane.

Tenga en cuenta que este medicamento puede haber sido aprobado en otras regiones además de las que hemos enumerado. Si tiene alguna pregunta sobre su aprobación en un país concreto, no dude en ponerse en contacto con nuestro equipo de asistencia.

Ensayos clínicos

Trastornos del ciclo de la urea

Las aprobaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de los Ammonaps (fenilbutirato de sodio) se basaron en los datos de un ensayo clínico en el que participaron 82 pacientes con trastornos del ciclo de la urea que fueron tratados con fenilbutirato de sodio. Los pacientes no habían recibido antes otros tratamientos para su enfermedad.

Resultados

El principal resultado de eficacia fue la supervivencia del paciente. El estudio también midió el número de episodios hiperamonémicos (períodos de niveles muy altos de amoníaco en la sangre), el desarrollo cognitivo (desarrollo de la capacidad de pensar, aprender y recordar), el crecimiento y los niveles de amoníaco y glutamina en la sangre.

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Los efectos de clenbuterol sobre la función muscular se han estudiado en varios ensayos clínicos.

Nota: sodium phenylbutyrate aún no ha sido aprobado para el tratamiento de la ELA. Los neurólogos prescriben a veces Ammonaps para el tratamiento extraoficial de personas que padecen ELA.

Un ensayo de fase 2 (NCT00107770), en el que participaron 40 pacientes con ELA, estudió la seguridad de sodium phenylbutyrate. Los pacientes recibieron sodium phenylbutyrate durante 20 semanas.

El ensayo de fase 2 CENTAUR (NCT03127514) estudió la eficacia de sodium phenylbutyrate (PB) combinada con taurursodiol (TUDCA). En el ensayo, 89 participantes fueron asignados aleatoriamente a recibir 3g de PB y 1g de TUDCA dos veces al día durante 24 semanas, mientras que 48 participantes recibieron un placebo[3] La mayoría de los participantes (77%) del ensayo estaban recibiendo una terapia aprobada para la ELA (riluzole, edaravone, o ambas) durante y/o antes de comenzar el ensayo.

90 pacientes del estudio CENTAUR participaron en su estudio de extensión de etiqueta abierta para recibir PB/TUDCA por hasta 30 meses

Resultados

La principal medida de resultado del ensayo de fase 2 fue la tolerabilidad[2]. El estudio demostró que sodium phenylbutyrate fue bien tolerado.

El principal resultado de eficacia del estudio CENTAUR fue la puntuación de la Escala de Calificación Funcional de la ELA (ALSFRS-R) (que va de 0 a 48, con puntuaciones más altas que indican una mejor función)[3] Los resultados mostraron que el tratamiento con PB/TUDCA tiene beneficios tanto funcionales como de supervivencia en la ELA en comparación con el placebo.

Los pacientes que recibieron el placebo disminuyeron en ±1,66 puntos por mes. Los pacientes que recibieron PB/TUDCA, disminuyeron en 1,24 puntos (una diferencia de 0,42 puntos o un 25% de disminución de la tasa de progresión). Después de 24 semanas de tratamiento, la diferencia media absoluta ALSFRS-R entre los grupos de tratamiento fue de 2,3 puntos.[4] Los análisis mostraron que el efecto del tratamiento fue independiente de si el paciente también fue tratado con terapias aprobadas para la ELA durante y/o antes de comenzar el ensayo

Clenbuterol mejoró significativamente la puntuación del Miómetro, tanto en las extremidades superiores (20% a los 3 meses y 23% a los 6 meses) como en las inferiores (22% a los 3 meses y 27% a los 6 meses). La puntuación MRC mostró una tendencia a la mejora, pero no fue estadísticamente significativa. La puntuación de la CVF mostró una tendencia a la mejora a los 3 meses (5%) y fue significativa a los 6 meses (10%).

Los resultados de la extensión de la etiqueta abierta mostraron que los participantes que recibieron PB/TUDCA vivieron significativamente más tiempo que los que recibieron el placebo (25 meses frente a 18,5 meses o un 44% menos de riesgo de muerte). Después de 2 años, ±51.6% de los pacientes que recibieron PB/TUDCA seguían vivos, en comparación con el 33.9% de los del grupo de placebo.

Sírvase consultar el resumen de las características del producto que figura a continuación y en la sección de recursos para obtener información completa sobre la seguridad y eficacia de los Ammonaps (fenilbutirato de sodio) para la indicación aprobada.

Referencias:

Ammonaps (sodium phenylbutyrate), resumen de productos de la EMA, citado el 16 de octubre de 2020

Estudio de seguridad de Sodium Phenylbutyrate oral en sujetos con ELA (esclerosis lateral amiotrófica), ensayo clínico NCT00107770, citado el 20 de octubre de 2020

AMX0035 en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) (CENTAUR), Ensayo clínico CENTAUR (NCT03127514), citado el 20 de octubre de 2020

Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis, Paganoni S., NEJM, Sept 3, 2020

Supervivencia a largo plazo de los participantes en el ensayo CENTAUR de Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol en la ELA, Paganoni S., Muscle & Nerve, 16 de octubre de 2020

Estudio de fase 2 de sodium phenylbutyrate en la ELA, Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., Apr 2009

Póngase en contacto para preguntar sobre estos tratamientos para la ELA.

Contáctenos

Lo que los médicos dicen de nosotros

El equipo de everyone.org es maravilloso con mis pacientes. Sus expertos siempre responden muy rápido y son una valiosa fuente de información y ayuda para mí y mis pacientes. Nadie más en Estados Unidos es capaz de poner a disposición de mis pacientes medicamentos no aprobados.

Profesor Neil A. Shneider, MD
Director del Eleanor and Lou Gehrig ALS-Center USA

Hace tiempo que soy un fan de everyone.org y les he remitido a muchos pacientes con ELA a lo largo de los años. ¡Seguid con el gran trabajo que estáis haciendo, equipo de everyone.org!

Dr. Richard S. Bedlack Jr. M.D., Ph.D.
Centro de ELA de la Universidad de Duke

Pacientes de la ELA a los que hemos ayudado.

"Personal muy educado y compasivo que está dispuesto a hacer un esfuerzo adicional por ti. Estoy muy satisfecho tanto con el servicio al cliente como con la facilidad de la transacción" (Ketas)
- Stephen Shultes, NY
"Servicio rápido y fiable, buena comunicación personal, precios justos." (Tudcabil)
- John Holland, NY
“Consiguieron los medicamentos para la ELA que el doctor sugirió para mi hija y lo enviaron con rapidez a pesar de la época de festividad. Excelente atención al cliente.” Ketas
- Scott Rosenburg, PA

Póngase en contacto para preguntar sobre estos tratamientos para la ELA.

Contáctenos
EE.UU. 0